الهيئات التنظيمية الأمريكية توافق على علاجين جينيين لمرض فقر الدم المنجلي | أخبار الولايات المتحدة

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على زوج من العلاجات الجينية لمرض فقر الدم المنجلي، بما في ذلك العلاج الأول الذي يعتمد على تقنية تحرير الجينات كريسبر.

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Lyfgenia من شركة Bluebird Bio، وعلاج منفصل يسمى Casgevy من قبل الشركاء Vertex Pharmaceuticals وCrispr Therapeutics.

تمت الموافقة على كلا العلاجين للأشخاص الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق.

يستخدم العلاج الجيني Vertex/Crispr تقنية تحرير الجينات المتقدمة التي فازت بمخترعيها بجائزة نوبل في عام 2020.

مرض فقر الدم المنجلي هو اضطراب دموي وراثي مؤلم يمكن أن يكون منهكًا ويؤدي إلى الوفاة المبكرة. ويؤثر على ما يقدر بنحو 100000 شخص في الولايات المتحدة، معظمهم من السود.

في مرض الخلايا المنجلية، يصنع الجسم الهيموجلوبين المنجلي المعيب، مما يضعف قدرة خلايا الدم الحمراء على حمل الأكسجين بشكل صحيح إلى أنسجة الجسم.

تميل الخلايا المنجلية إلى الالتصاق ببعضها البعض ويمكن أن تسد الأوعية الدموية الصغيرة، مما يسبب ألمًا شديدًا. كما يمكن أن يؤدي إلى السكتات الدماغية وفشل الأعضاء.

لقد روج صانعو كلا العلاجين لهما كعلاجات لمرة واحدة، لكن البيانات حول مدة استمرار تأثيرهما محدودة. العلاج الوحيد طويل الأمد لمرض الخلايا المنجلية هو زرع نخاع العظم.

“أنا في الواقع متحفظ جدًا في وصفها بالعلاج. قال شارل عازار، المدير الطبي لمركز العلاج الشامل لمرض فقر الدم المنجلي في مستشفى ماساتشوستس العام: «إنني أفضل أن أسميها علاجًا تحويليًا لأن المرضى سيظلون مصابين بمرض فقر الدم المنجلي على الجانب الآخر من العلاج الجيني».

تم تصميم علاج الخلايا المنجلية من شركة بلوبيرد بيو للعمل عن طريق إدخال جينات معدلة في الجسم من خلال فيروسات معطلة لمساعدة خلايا الدم الحمراء للمريض على إنتاج الهيموجلوبين الطبيعي.

بالنسبة لعلاج فيرتكس، يجب أن يحصل المرضى على خلايا جذعية يتم حصادها من نخاع العظام. يتم بعد ذلك إرسال الخلايا إلى منشآت التصنيع حيث يتم تحريرها باستخدام تقنية Crispr/Cas9. وبمجرد احتضان الخلايا، يتم ضخها مرة أخرى إلى المريض خلال إقامته في المستشفى لمدة شهر.

يمكن أن يستغرق كلا العلاجين الجينيين عدة أشهر ويتضمنان جرعة عالية من العلاج الكيميائي، ولكن هذا ينطوي على مخاطر محتملة للعقم.

قال عازار: “ليس كل من يخضع للعلاج الكيميائي سينتهي به الأمر إلى الإصابة بالعقم، لكن غالبيتهم سيصابون بذلك”.

وقال عازار إنه في حين أنه يمكن إدارة المخاطر عن طريق طرق الحفاظ على الخصوبة مثل تجميد البويضات وبنك الحيوانات المنوية، فإن هذا لا يغطيه إلا التأمين لمرضى السرطان الذين يخضعون للعلاج الكيميائي وليس أولئك الذين يتلقون العلاج الجيني.

وقال إن النفقات النثرية عليه يمكن أن تصل إلى 40 ألف دولار.

كما أشار موظفو إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في الوثائق التي تم إصدارها قبل اجتماع لجنة من الخبراء المستقلين المعنيين بعلاج فيرتكس في أكتوبر/تشرين الأول، إلى مخاوف بشأن حدوث تغييرات جينية غير مقصودة من العلاج.

وتخطط الشركة لتقييم مخاطر السلامة المحتملة على المدى الطويل من خلال دراسة متابعة مدتها 15 عامًا بعد الموافقة.